美國食品及藥物管理局推動細胞治療新指引草案增加「傘狀試驗」加速細胞產品開發
美國食品及藥物管理局（U.S. Food and Drug Administration, USFDA）於2021年9月30日發佈了最新細胞與基因治療指南草案，提出細胞治療可透過「傘狀試驗」（umbrella trial）機制，使細胞治療於同一個臨床試驗計畫之下，針對同一類疾病，可進行兩種以上細胞治療技術試驗，來加速細胞治療臨床開發速度。
每個癌症病患實際上會有不同的基因變異，即使是相同類型的癌症也少有完全一樣的疾病機制（disease mechanism），因此，傳統臨床試驗僅能評估疾病機制較大族群的療效，但不同基因型的受試者對於相同藥物的反應可能有所差異，故難以預測病人是否將受益，亦或產生嚴重副作用，導致治癒效果不如預期。且現行的臨床治療規範中，即便醫師知道某標靶治療藥物對於特定基因體變異有效，但若此藥物未經USFDA核准於該腫瘤類型的適應症，醫師也無法使用。因此，透過傘狀實驗可提高細胞產品研發的靈活性與效率，並降低大量重複性工作，例如重複進行臨床前批次試驗、製程驗證、毒性測試…等等。若發生安全性疑慮，USFDA可針對個別研究組進行終止實驗，而不須將全部的臨床試驗計畫終止。
台灣未來可考慮將傘狀試驗納入細胞治療臨床試驗設計模式，並參考USFDA審核方式與標準，以加速台灣細胞治療或精準醫療發展。
蔡鐙墴
高級法律研究員 編譯整理
Studying Multiple Versions of a Cellular or Gene Therapy Product in an Early-Phase Clinical Trial, FDA (Sept. 30, 2021), https://www.fda.gov/regulatory-information/search-fda-guidance-documents/studying-multiple-versions-cellular-or-gene-therapy-product-early-phase-clinical-trial (last visited Dec. 2, 2021)
施雅薰，〈CAR-T細胞治療產品Yescarta美國專利侵權訴訟逆轉勝，CAFC認定專利不符書面說明要件而無效〉，（2021），https://stli.iii.org.tw/article-detail.aspx?tp=1&d=8720&no=64（最後瀏覽日：2021/12/2）。
李宗儒，〈《特定醫療技術檢查檢驗醫療儀器施行或使用管理辦法》110年修正重點－以細胞治療技術管制議題為核心〉，（2021），https://stli.iii.org.tw/legal-details.aspx?no=65&d=7332&i=9506 （最後瀏覽日：2021/12/2）。
For gene therapies, FDA drafts trial guidance, finalizes "sameness" for orphan exclusivity, RAPS (Sept. 30, 2021), https://www.raps.org/news-and-articles/news-articles/2021/9/for-gene-therapies-fda-drafts-trial-guidance-final (last visited Dec. 2, 2021).
澳洲法院近來持續在著作權相關案件中強調個人精神智慧投入的重要性，在Primary Health Care Limited v Commissioner of Taxation一案中（[2010] FCA 419）再度強調了這樣的趨勢。在本案中，原告Primary Health Care為一信託受益人，透過信託取得醫療與牙醫業務，原告主張相關的醫療記錄文件如：處方籤、健康記錄、轉診信（referral letters）以及諮詢意見都有著作權，而於計算稅基時，應從信託的淨收益中加以扣除。 本案法官則指出，醫療記錄必須要達到語文著作的創作性實質要求，才能主張著作權的存在。針對本案的相關醫療記錄法官分別分析如下： 一、 諮詢記錄 所有的諮詢紀錄中，法官認定只有一份諮詢記錄受到著作權的保護，該份記錄從頭到尾只有一個作者，並以連續記述的方式呈現出個人精神智慧的投入；而本案中其他的諮詢記錄則有多個作者，僅僅標記姓名、醫療狀態、藥物治療以及生理、病理資料，難以呈現出個人精神智慧的表現，僅為病人的診斷與治療資訊，因此法官認定這些記錄無法受到著作權的保護。 二、 處方籤與健康記錄 作為本案證據的處方籤，只有姓名、藥物治療、劑量以及制式醫囑等資訊，而健康記錄則只有一連串的病史與醫療程序。因此，法官認定本案中所有的處方籤與健康記錄都不足以作為著作權的保護的客體。 三、 轉診信 法官認定在本案中的轉診信都有一些個人精神智慧的投入，儘管轉診信都是依循固定的格式，但基於轉診信的目的考量，固定的格式與內容都是合理的，因此本案中的轉診信都可以受到著作權的保護。 在Primary Health Care一案中，法官認定相關的醫療記錄文件並不必然一律受到著作權的保護，必須個別的加以認定。在醫療記錄中，只有當所有作者是能夠被辨識、特別是在只有單一作者的醫療紀錄中，能達到著作權法中語文著作對於個人精神智慧投入的要求時，才會受到著作權的保護。
美國商務部取消對來自敏感國家之外國科學家使用部分研究設備之限制911 恐怖攻擊以來，美國持續加強國土安全保護，而為保障國家安全及科技競爭力，美國商務部（ US Department of Commerce ）原本打算制定安全管制規定， 對來自敏感國家之外國科學家， 限制其 使用部分的實驗研究設備。所謂敏感國家（ countries of concern ），包括巴基斯坦、印度、俄羅斯及中國，來自於這些國家的科學研究人員若要在美國境內的從事特定實驗研究，因而需要使用特定設施設備者（主要是可用於軍事用途者），不論研究設施設備是屬於聯邦或民間所有，在開始操作、進行安裝、維護與修繕等之前，必須先向美國政府提出申請始可近用。 現行美國有關技術管制規定主要係針對敏感科技的出口，商務部自 2004 年起，即打算推動修正此等規定，進一步將部分可用於軍事用途之研究設施設備予以立法管制，從美國政府所公布的管制清單來看，其涵蓋範圍甚廣，從化學、雷射到細菌培養等各領域之研究設施設備，均涵蓋在內，故商務部此項修法計畫一經公開，立即震撼外界，除學術界及產業界強烈外抨擊，就連聯邦實驗室也大表反對。反對意見多認為，預計的修正規定將會破壞大學校園中之開放精神，影響科學自由的研究環境；而研究設施設備近用之事前許可制，亦將造成學界與業界的負擔；甚至可能阻礙未來大學或業界延攬外國科技人才參與研究計畫之進行，長期而言，實將會戕害美國的國際競爭力。 面對各界反對聲浪，為避免降低研究型企業之生產力，美國商務部在今年 5 月底宣布取消原來的立法管制計畫，不過，商務部將會召集產學研各界專家，組成一個十二人的委員會，持續就實驗室安全管制的問題交換意見，期能獲致更有效之解決之道。
美國國會通過700MHz D區段頻譜之規範為實施公共安全網路計畫，美國國會在2012年二月通過「2012年中產階級稅收減免及創造就業法案」(Middle Class Tax Relief and Job Creation Act of 2012)，將700MHz頻段中既有存在之公共安全寬帶頻譜(763-769 MHz/793-799 MHz)與相鄰的D block的頻段(758-763MHz與788-793MHz)規劃成 「互通公共安全寬頻網路」(interopertable public safety broadband network)，進行頻譜拍賣。 雖FCC經本法案授權執行D Block頻段的拍賣，但也限縮其職權規定FCC不得限制任何特定業者參與競標。針對FCC職權受到限制，業者認為可避免FCC在拍賣期間逕自訂定特別規則之情形。但法案仍保留FCC執行「普遍適用性的規定」(rules of general applicability)之權利，以頻譜聚合(spectrum aggregation)的規定促進市場競爭。對此，主導業者擔心FCC可能藉採取「頻譜上限」 (spectrum cap)的管制手段來限制其獲得大量頻譜的機會。 另外，面對全國性公共安全寬頻網路部署之需要，國會將授權行政部門建立「緊急救難管理局」(First Network Authority, FirstNet)來進行整體網路之開發規劃。在FirstNet尚未成立之前，FCC將暫時承擔此一過渡期間管理全國公共安全寬頻網路之責任。但FirstNet在未來是否能依照國會所期待順利掌管整體公共安全寬頻網路之運作，並達成建構一跨機關、部會以及區域的無縫互通寬頻網路平台(a nationwide interoperable public safety broadband network)之期望，FCC認為該局所任命之委員會委員所具備之專業度，以及各聯邦機構是否充分的支持將是成功之關鍵。
美國規劃推動「供應鏈之星」計畫，國會提出「節能暨產業競爭力法」並審議美國國會於2013年4月提出「節能暨產業競爭力法」(Energy Savings and Industrial Competitiveness Act of 2013)草案，並進行審議。該草案由參議員Shaheen女士及Portman先生共同提出，於二讀後交付予參議院「能源暨自然資源委員會」(the Committee on Energy and Natural Resources)進行討論表決。委員會於2013年5月13日以多數決批准該草案並修正若干條款，全案排入美國國會第113會期等待表決。 本草案屬於包裹式立法，旨在提昇住宅及商用建築並產業等多面向之能源節約，共分成四個章節: 首先對於提昇產業生產競爭力領域(Industrial Efficiency and Competitiveness)，加強產業轉型，草案中修正「能源獨立及安全法」(Energy Independence and Security Act of 2007)、「能源政策及管理法」(Energy Policy and Conservation Act，並刪修「2005年能源政策法」及「1992年能源政策法」若干條款。計劃在能源部下，成立「供應鏈之星」(Supply Star Program) 計畫，推動整體產業供應鏈之能源效率，達節能、節水或其他自然資源目的。 其次，在建築(Buildings)領域，草案乃修正「能源管理及生產法」(Energy Conservation and Production Act)，更新「模範建築能源規範」(model building energy codes)；就住宅建築及商用建築，分別以「2009國際能源管理規範」 (International Energy Conservation Code, IECC)及「ASHRAE標準90.1-2010」作為基準，並將經濟成本效益納入考量。 以及在私用商業建築效率提升融資機制(Private Commercial Building Efficiency Financing)上，能源部將啟動「商業建築能源融資倡議」(Commercial Building Energy Financing Initiative)，在州的層級，擴大私部門及商業建築進行能源效率翻新工程之補助範疇。 第四，關於聯邦公部門機關之能源效率(Federal Agency Energy Efficiency)，草案乃修正「國家能源管理政策法」(National Energy Conservation Act)，討論將在聯邦公部門建築導入資通訊科技(ICT)，推動能源效率及節約。 本草案就公部門及私部門能源效率之提升皆有著墨，觀察該草案目前已獲得美國商會等數百位企業團體支持。若本會期能順利通過，勢必對於既有能源法制產生一定之變革，相關趨勢當值留意之。