美國食品及藥物管理局推動細胞治療新指引草案增加「傘狀試驗」加速細胞產品開發
美國食品及藥物管理局（U.S. Food and Drug Administration, USFDA）於2021年9月30日發佈了最新細胞與基因治療指南草案，提出細胞治療可透過「傘狀試驗」（umbrella trial）機制，使細胞治療於同一個臨床試驗計畫之下，針對同一類疾病，可進行兩種以上細胞治療技術試驗，來加速細胞治療臨床開發速度。
每個癌症病患實際上會有不同的基因變異，即使是相同類型的癌症也少有完全一樣的疾病機制（disease mechanism），因此，傳統臨床試驗僅能評估疾病機制較大族群的療效，但不同基因型的受試者對於相同藥物的反應可能有所差異，故難以預測病人是否將受益，亦或產生嚴重副作用，導致治癒效果不如預期。且現行的臨床治療規範中，即便醫師知道某標靶治療藥物對於特定基因體變異有效，但若此藥物未經USFDA核准於該腫瘤類型的適應症，醫師也無法使用。因此，透過傘狀實驗可提高細胞產品研發的靈活性與效率，並降低大量重複性工作，例如重複進行臨床前批次試驗、製程驗證、毒性測試…等等。若發生安全性疑慮，USFDA可針對個別研究組進行終止實驗，而不須將全部的臨床試驗計畫終止。
台灣未來可考慮將傘狀試驗納入細胞治療臨床試驗設計模式，並參考USFDA審核方式與標準，以加速台灣細胞治療或精準醫療發展。
蔡鐙墴
高級法律研究員 編譯整理
Studying Multiple Versions of a Cellular or Gene Therapy Product in an Early-Phase Clinical Trial, FDA (Sept. 30, 2021), https://www.fda.gov/regulatory-information/search-fda-guidance-documents/studying-multiple-versions-cellular-or-gene-therapy-product-early-phase-clinical-trial (last visited Dec. 2, 2021)
施雅薰，〈CAR-T細胞治療產品Yescarta美國專利侵權訴訟逆轉勝，CAFC認定專利不符書面說明要件而無效〉，（2021），https://stli.iii.org.tw/article-detail.aspx?tp=1&d=8720&no=64（最後瀏覽日：2021/12/2）。
李宗儒，〈《特定醫療技術檢查檢驗醫療儀器施行或使用管理辦法》110年修正重點－以細胞治療技術管制議題為核心〉，（2021），https://stli.iii.org.tw/legal-details.aspx?no=65&d=7332&i=9506 （最後瀏覽日：2021/12/2）。
For gene therapies, FDA drafts trial guidance, finalizes "sameness" for orphan exclusivity, RAPS (Sept. 30, 2021), https://www.raps.org/news-and-articles/news-articles/2021/9/for-gene-therapies-fda-drafts-trial-guidance-final (last visited Dec. 2, 2021).
中國大陸發布「“十三五”技術市場發展專項規劃」，在十二五時期，中國大陸不斷的推動技術市場的進步與發展，在政策上，不斷的更新法規，包括修訂《中國大陸促進科技成果轉化法》，進而促使《中國大陸促進科技成果轉化法》、《中國大陸科技進步法》、《中國大陸合同法》和地方技術市場法規共同規範了對中國大陸技術市場的保障。 在十三五時期，中國大陸提出六項主要任務，分述如下：(一)使保障技術市場的法規更為完整；(二)完整技術市場體系的建構；(三)加速促進成果轉化的步調；(四)利用技術平台，使創新創意相互流動；(五)提高技術市場人才的專業能力；(六)合理化的監督管理機制。
資訊社會法制架構初探－以2003年聯合國資訊社會高峰會之決議為借鏡 中國大陸將展開為期一年關於科技成果使用、處置和收益管理的試點工作根據中國大陸國務院於2014年7月2日召開國務院常務會議後的決定，未來大陸地區將在其國家自主創新示範區和自主創新綜合試驗區內，選擇部分中央級事業單位，展開為期一年關於科技成果使用、處置和收益管理的試點工作。 以鼓勵科研創新作為驅動經濟發展的策略，已是最新一屆大陸地區中央領導人施政的重點。早在2007年其政府修訂之《科學技術進步法》，已對申請項目的承擔者（類似我國執行單位或計畫主持人）依法取得發明專利權等知識產權有所規範。然目前大陸地區對於整體科技成果之無形資產的使用權、處置權和收益權等，並無一致性的作法。 惟為加速科技成果移轉（大陸地區稱為「轉化」）和事業化，進一步提升研發創新，中國大陸財政部曾於2011年在北京中關村的國家自主創新示範區，展開中央級事業單位科技成果處置權和收益權的管理改革，簡化800萬以下的科技成果處置流程（註：關於此部分發展趨勢可另參考近期國務院法制辦公室對外公告之「關於《促進科技成果轉化法（修訂草案送審稿）》公開徵求意見通知」等相關內容）。 本次中國大陸國務院常務會議進一步決定，允許更多的試點單位可以採取轉讓、許可、作價入股等方式移轉科技成果，將所得收入全部留歸試點單位自主分配。相信這樣的方式有助於激勵對科技成果創造做出重要貢獻的機構和人員，因本次試點工作為期一年，其具體執行成果將持續觀察、瞭解。
美國FTC修正廣告使用推薦與見證指南美國聯邦交易委員會（Federal Trade Commission，FTC）於2009年10月5日公佈了新修正的「廣告使用推薦與見證指南（Guides Concerning the Use of Endorsements and Testimonials in Advertising）」，這是該指南自1980年制定以來第一次的更新，並於今年12月1日起生效。此次修訂特別針對商品服務使用心得做出規範，規範亦適用於社交媒體（如Facebook、Twitter及各種類型的部落格等具互動性的媒體）中之心得分享，未來在社交媒體對商品或服務所做出的各種評論，都有可能成為FTC管制的對象。 在社交媒體中所傳遞之商品心得訊息，特別是名人（在該領域分享心得出名者）所分享之訊息，對於網路使用者或消費者之影響力甚大，甚至會改變其是否選擇消費該商品或服務之意願，但其真實性卻未必有相當之保障。有鑑於此，FTC於新修正之指南中即對於心得分享之訊息作出相應規範，重點如下： 1.心得分享者若由商品或服務提供者處受有金錢或相當程度的利益給付，即非單純之心得分享，而有與廣告相同之性質。因此若有虛偽不實陳述的狀況，亦視為是不實廣告。 2.心得分享者必須揭露其與商品或服務提供者的利益關係，使其他消費者明瞭。 3.廣告中若有引用研究結果，而該研究機構為該公司所贊助時，廣告中必須揭露兩者的利益關係。 4.指南同時適用於談話性節目以及社交媒體上所為之心得分享。 而違反上述規定者，可能會依美國聯邦交易委員會法第5條（FTC Act Sec.5）之相關規定每次最高得處以1萬1千美元罰鍰。 此規定之公布引起了部落客（部落格使用者）之質疑，因此FTC廣告實務科（The Division of advertising Practices）之副科長Richard Cleland特別對此做出澄清，其指出：「FTC不會立刻處以罰鍰，也並非所有個案均嚴重至須處以罰鍰。較有可能的作法是，先以警告函警告違規的部落客。且FTC無權對違反FTC法案的行為直接處以罰鍰，若事態嚴重，則FTC會將案件移送地方法院，由法院做出各種處斷，最重可至罰鍰。」 此一指南的約束，固然提供了消費者分辨廣告與心得分享的方式，但是關於更細部的操作，例如何時可認為部落客與商品及服務業者有利益關係，仍有待實務的累積。