美國食品及藥物管理局推動細胞治療新指引草案增加「傘狀試驗」加速細胞產品開發
美國食品及藥物管理局（U.S. Food and Drug Administration, USFDA）於2021年9月30日發佈了最新細胞與基因治療指南草案，提出細胞治療可透過「傘狀試驗」（umbrella trial）機制，使細胞治療於同一個臨床試驗計畫之下，針對同一類疾病，可進行兩種以上細胞治療技術試驗，來加速細胞治療臨床開發速度。
每個癌症病患實際上會有不同的基因變異，即使是相同類型的癌症也少有完全一樣的疾病機制（disease mechanism），因此，傳統臨床試驗僅能評估疾病機制較大族群的療效，但不同基因型的受試者對於相同藥物的反應可能有所差異，故難以預測病人是否將受益，亦或產生嚴重副作用，導致治癒效果不如預期。且現行的臨床治療規範中，即便醫師知道某標靶治療藥物對於特定基因體變異有效，但若此藥物未經USFDA核准於該腫瘤類型的適應症，醫師也無法使用。因此，透過傘狀實驗可提高細胞產品研發的靈活性與效率，並降低大量重複性工作，例如重複進行臨床前批次試驗、製程驗證、毒性測試…等等。若發生安全性疑慮，USFDA可針對個別研究組進行終止實驗，而不須將全部的臨床試驗計畫終止。
台灣未來可考慮將傘狀試驗納入細胞治療臨床試驗設計模式，並參考USFDA審核方式與標準，以加速台灣細胞治療或精準醫療發展。
蔡鐙墴
高級法律研究員 編譯整理
Studying Multiple Versions of a Cellular or Gene Therapy Product in an Early-Phase Clinical Trial, FDA (Sept. 30, 2021), https://www.fda.gov/regulatory-information/search-fda-guidance-documents/studying-multiple-versions-cellular-or-gene-therapy-product-early-phase-clinical-trial (last visited Dec. 2, 2021)
施雅薰，〈CAR-T細胞治療產品Yescarta美國專利侵權訴訟逆轉勝，CAFC認定專利不符書面說明要件而無效〉，（2021），https://stli.iii.org.tw/article-detail.aspx?tp=1&d=8720&no=64（最後瀏覽日：2021/12/2）。
李宗儒，〈《特定醫療技術檢查檢驗醫療儀器施行或使用管理辦法》110年修正重點－以細胞治療技術管制議題為核心〉，（2021），https://stli.iii.org.tw/legal-details.aspx?no=65&d=7332&i=9506 （最後瀏覽日：2021/12/2）。
For gene therapies, FDA drafts trial guidance, finalizes "sameness" for orphan exclusivity, RAPS (Sept. 30, 2021), https://www.raps.org/news-and-articles/news-articles/2021/9/for-gene-therapies-fda-drafts-trial-guidance-final (last visited Dec. 2, 2021).
歐盟自2009年6月通過並於同年8月生效之「第723/2009號歐盟研究基礎設施聯盟法律架構規則」（COUNCIL REGULATION (EC) No 723/2009 of 25 June 2009 on the Community legal framework for a European Research Infrastructure Consortium (ERIC)，簡稱第723/2009號規則），其乃希望能促進各會員國間各自分散的研究基礎設施（Research Infrastructures，簡稱RIs）之資源凝聚及共享，讓原本僅為設施設備的RIs整合起來，透過由3個以上歐盟會員國作為某特定ERIC成員之方式，依第723/2009號規則向歐盟執委會提出ERIC設立申請，經執委會同意後，ERIC即可取得獨立法律地位及法律人格，以自己名義獲得、享有或放棄動產、不動產及智慧財產，以及締結契約及作為訴訟當事人，並得豁免無須被課徵加值稅（value added tax）和貨物稅（excise duty）等稅賦。歐盟創設ERIC法律架構之目的，是希望能透過國際合作、彙集國際資源，在歐盟建立起頂尖研發環境，吸引跨國研發活動集中與進駐，利用規模化的大型研究基礎設施導引出世界級研發。 截至目前，由奧地利、比利時、捷克、德國、荷蘭等國作為成員及瑞士作為觀察員所建立之「歐盟健康、老化及退休調查」（The Survey of Health, Ageing and Retirement in Europe，簡稱SHARE），乃是歐盟首次提出申請且正式設立之ERIC。SHARE-ERIC乃一大型的人口老化多國研究資料庫，並已收錄45,000筆以上年齡50歲以上個人之健康、社經地位及社會家庭網絡之跨領域及跨國籍資料，SHARE-ERIC之資料分析除將有助歐盟國家就老化社會之福利系統為規劃，更預期將成為推動其活動及健康老化歐盟創新伙伴試行計畫之重要基石。 除此之外，自2008年起由歐盟撥款500萬歐元籌備成立之「生物銀行及生物分子資源研究基礎機構」（Biobanking and Biomolecular Resources Research Infrastructure，簡稱BBMRI），從2008年至今（2011）年1月底3年籌備期間，已募得30個以上國家之53個會員聯盟以及280個聯繫組織（大部分為生物銀行），預計將建立成為最大的泛歐生物銀行，病患及歐盟人口之樣本與資料之介面，以及頂尖生醫研究之介面，且為了要BBMRI-ERIC，BBMRI指導委員會業已擬定「BBMRI-ERIC備忘錄」提供予有興趣之會員國家簽署，希望能在今年底前成立BBMRI-ERIC。
美國聯邦資料戰略〈2020年行動計畫〉美國白宮於2018年3月發布〈總統管理方案（President’s Management Agenda）〉，其中發展「聯邦資料戰略（Federal Data Strategy）」，將資料作為戰略資產，藉以發展經濟、提高聯邦政府效能、促進監督與透明度，為方案中重要之工作目標之一。「聯邦資料戰略」之架構上主要包括四個組成部分，以指導聯邦資料之管理和使用：1.使命宣言：闡明戰略之意圖與核心目的；2.原則：有十大恆定原則對於機關進行指導；3.實作規範：有四十項實作規範指導機關如何利用資料之價值；4.年度行動計畫：以可衡量之活動來實踐這些實作規範。 於2019年12月23日，〈2020年行動計畫〉之最終版正式發布，其將建立堅實之基礎，在未來十年內支持戰略之實踐。詳言之，〈2020年行動計畫〉之內涵主要包含三大部分與二十個行動： 機關行動：旨在支持機關利用其資料資產，包括六大行動：(1)行動1：確認用於回答對於機關而言具有優先性之問題所需之資料；(2)行動2：將機關之資料治理制度化；(3)行動3：評估資料與相關基礎設施之成熟度；(4)行動4：確認提高員工資料技能之機會；(5)行動5：確認用於機關開放資料計劃之優先資料資產；(6)行動6：發布與更新資料庫存。 實踐共同體之行動：由特定機關或一群機關就一共通主題所採取之行動，可加速並簡化現有要求之執行，包括下列四大活動：(1)行動7：成立聯邦首席資料官委員會；(2)行動8：改善用於AI研究與發展之資料與模型資源；(3)行動9：改善財務管理資料標準；(4)行動10：將地理空間資料實務整合至聯邦資料事業中。 共享解決方案行動：為所有機關之利益、由單一機關或委員會試行或發展之活動：(1)行動11：開發聯邦事業資料資源儲存庫；(2)行動12：創建美國預算管理局聯邦資料政策委員會；(3)行動13：制定策畫之資料技能目錄；(4)行動14：制定資料倫理框架；(5)行動15：開發資料保護工具組；(6)行動16：試行一站式之標準研究應用程序；(7)行動17：試行一種自動化之資訊收集評論工具，該工具支持資料庫存之創建與更新；(8)行動18：試行用於聯邦機構之增強型資料管理工具；(9)行動19：制定資料品質評估與報告指引；(10)行動20：發展資料標準之儲存庫。 〈2020年行動計畫〉確定機關之初步行動，其對建立流程、建立能力、調整現有工作以更好地將資料作為戰略資產至關重要。未來之年度行動計畫將會在〈2020年行動計畫〉之基礎上進一步發展出針對聯邦資料管理之協調方案。
日本內閣閣議決定朝向實現數位社會之重點計畫日本內閣於2021年6月18日閣議決定《朝向實現數位社會之重點計畫》（デジタル社会の実現に向けた重点計画）。本計畫係為使2021年9月數位廳正式設立後，得迅速依《數位社會形成基本法》（デジタル社会形成基本法）第37條第1項制定重點計畫，而將目前施政上須納入考量之項目事先制定為重點計畫。 本計畫重點措施摘要如下： 整備並普及化數位社會所需之共同功能，包含普及My Number Card、推動利用My Number，與Gov-Cloud政府雲端服務平台等。 徹底改善行政服務之使用者體驗與使用者介面，實現以國民為對象之服務。 推動《綜合資料戰略》（包括的データ戦略），促進資料流通與活用。 培養優秀數位人才，並延攬民間人才至行政機關。 為活用新技術進行籌措，並推動制度改革。 確保網路可及性（アクセシビリティ），減少數位落差。 確保網路安全與個人資料保護，防範使用資通訊技術之犯罪行為。 推動普及高度資通訊環境，與高效能運算之研究開發及測試實驗。 定期召開數位社會推動會議幹事會（デジタル社会推進会議幹事会（仮称），此為暫定），檢驗政策實施狀況。
海藻抗溫室 日明年試驗日本海洋科學家最近提出一項對抗溫室效應的新計畫，準備在日本東北部外海養殖大片海藻，吸收大氣中二氧化碳。且這些海藻還可以轉化成生物質能，為人類提供大量乾淨的能源。相關技術一旦試驗成功，日後將可望納入聯合國氣候變化綱要公約京都議定書的修訂條文，並推廣到其他濱海國家。 過去科學家一直認為，海藻生長過程中雖然會吸收大氣中的二氧化碳，但是排出的醣類物質也會被細菌分解，釋出的有機碳將再次轉變成二氧化碳。不過歐洲海洋學家最近研究發現，這些海藻排出物會帶著有機碳快速沉入深海，不至於影響大氣中的二氧化碳濃度。 計畫領導人、東京海洋大學能登谷教授的團隊打算在海上安置一百個面積一百平方公里的特製網，用以固著兩種生長快速的藻類－馬尾藻與「 Sostera marina 」，形成一百座飄浮的海藻田。一年之後，每一座海藻田會生長成重達廿七萬噸的龐然巨物，並且在光合作用過程中吸收卅六噸的二氧化碳。海藻田上將配備電子裝置，讓科學家以全球衛星定位系統追蹤，一旦飄移而影響航道，就必須拖回原來位置。這些海藻田最後將拖回陸地，經過超高溫技術處理，產生氫與一氧化碳，再轉化為燃燒時不會釋出二氧化碳的生物燃料，可謂一舉數得。 美國在一九七○年代曾試驗類似的「巨藻計畫」，但後來因為大量生長後回收的海藻難以處理，計畫因此束之高閣。但日本科學家突破這項難關，設計出可行的海藻再利用方法，於是讓「以海藻吸收二氧化碳」的構想重現希望。