美國食品藥物管理局發布《人類細胞及基因製劑生產變化及可比性試驗》指引草案—建構再生醫療產品品質要求

美國食品藥物管理局(U.S. Food and Drug Administration, US FDA)綜整近20年產官學研的建議,今年7月發布《人類細胞及基因製劑生產變化及可比性試驗》(Manufacturing Changes and Comparability for Human Cellular and Gene Therapy Products)指引草案,提供細胞及基因製劑(含組織工程產品)製造商執行可比性試驗依循的標準,做為實際運作上的參考。US FDA並強調若臨床開發與製程開發同步,將會使產品品質提升、產品供應增加或製造效率提高,讓國內外申請商申請新藥臨床試驗(Investigational New Drug, IND)及上市許可有明確的遵循方向。

之所以會需要有此指引的提出,乃是因為現今全球評估生物製劑原料藥或成品在製造品質變更前後的比較,需提供可比性試驗報告,做法上都是參考2004年國際醫藥法規協和會(International Council for Harmonisation of Technical Requirements for Pharmaceuticals for Human Use, ICH)公布「生物製劑可比性試驗」(ICH Q5E Biotechnological/biological products subject to changes in their manufacturing process: comparability of biotechnological/biological products)指引,但主要適用對象為蛋白質藥品及其衍生物,並不完全適用細胞及基因製劑。

可比性試驗的目的是確保化學製造管制(Chemistry, Manufacturing, and Controls, CMC)變更前後的原料藥或成品,品質需具有高度相似性,才可引用之前的CMC或IND的資料;如果使用的細胞種類、病毒載體及組織工程產品等重大改變,已嚴重影響原料藥或成品的品質,不適用目前的可比性試驗,需重新申請IND或上市許可,將造成申請商需要投入更多的成本,影響產品上市時程。

細胞及基因製劑屬於新興療法,其可比性試驗的審查迄今全球並沒有明確的規範,都是參考ICH Q5E建議,而FDA發布本指引草案正向表列細胞及基因製劑,其驗證確校、安定性及批次變更的可比性依據。讓業者可依循本指引草案,加速細胞及基因製劑的開發、IND申請及產品上市,提升生醫產業的發展。

本文同步刊載於stli生醫未來式網站(https://www.biotechlaw.org.tw)

相關連結
你可能會想參加
※ 美國食品藥物管理局發布《人類細胞及基因製劑生產變化及可比性試驗》指引草案—建構再生醫療產品品質要求, 資訊工業策進會科技法律研究所, https://stli.iii.org.tw/article-detail.aspx?d=9068&no=67&tp=1 (最後瀏覽日:2026/11/10)
引註此篇文章
你可能還會想看
新近奈米科技智財法制之發展趨勢

經濟部擬推動太陽能與生質能技術,發展成為新雙星產業

  國內半導體產業及面板產業等科技產業,近年發展瀕臨瓶頸,尤其是面板產業,投資動輒上千億元,但這些資金密集產業,受景氣循環波動很大,半導體本質上又是代工型產業,面對全球化浪潮,必須思考如何走出代工微利宿命,太陽能光電及生質能是台灣最具發展潛力的明星產業,發展潛力更足以凌駕半導體及面板雙星產業,成為台灣未來的產業雙星。   目前半導體及面板產業,產值達兆,再生能源產業短期內難取代,不過,如果技術可以有所突破,爆發力將相當大。當前除經濟部大力推動休耕的農田轉作向日葵、大豆等能源種植,推廣生質柴油外,中研院研究團隊已可以從稻桿的纖維素提煉酒精核能所也有煉製酒精汽油技術,一旦跨部會研究團隊機制整合,並透過基因改造提升煉油技術,將可獲致驚人的突破。

英國數位、文化、媒體暨體育部公布「家用智慧裝置消費者指引」

  英國數位、文化、媒體暨體育部於2018年10月14日公布「家用智慧裝置消費者指引」(Consumer guidance for smart devices in the home)。該指引之目的係因應家用之智慧及聯網設備(例如:智慧電視、音樂播放器、聯網玩具或智慧廚房等)日益普及,以及可能發生之侵害消費者個人資料之風險。 本指引提出以下方向,供消費者參考:  一. 智慧裝置之設定   (一) 應閱讀與遵循智慧設備之設定指示。   (二) 確認設備指示是否要求使用者須至製造商網站設定帳號。   (三) 若所設備預設之密碼過於簡單(例如,0000),則應更換成較複雜之密碼。  二. 帳號管理   (一) 確保密碼複雜性。   (二) 若設備提供雙重驗證功能,消費者應使用之。   (三) 特定產品可能提供遠端存取功能,消費者應於不再家時考慮將該功能關閉。  三. 持續更新應用軟體與Apps   (一) 消費者應檢查其設備是否可設定自動更新。   (二) 應安裝最新版本的軟體與Apps。  四. 若接到資安事件之通知,應採取行動   (一) 於接到資安事件通知後,應訪問製造商網站以確認其是否提供後續因應措施等資訊。   (二) 定時確認國家安全網路中心以及資訊保護委員會辦公室網站是否公布相關網路安全指引。

美國HHS發布2024-2030年聯邦健康IT計畫推動共享醫療體系

美國衛生及公共服務部(United States Department of Health and human Services, HHS)於2024年9月底發布「聯邦健康IT策略計畫」(Federal Health IT Strategic Plan),強化電子健康資訊存取、交換和使用,提升健康管理能力、改善醫療照護體驗、推動健康研究及創新,並提出四大目標 四大目標包括: 1. 提倡健康福祉:賦予個人管理自身健康的權利,確保個人和公眾獲得現代且公平的醫療服務,並促進社區健康與安全。 2. 強化醫療照護的提供和體驗:提供安全、公平且優質的醫療服務,擴大病人獲取優質醫療途徑並減少健康差異。加強競爭和透明度改善醫療體系,減輕醫療提供者的監管和管理負擔,並增強使用健康IT工具的信心。 3. 加速研究創新:允許健康IT使用者適當存取健康資料以推動個人和公眾健康的改善。加強個人和公眾層面研究與分析,透過使用代表性不足群體的健康資料,促進健康公平。 4. 醫療資料連結醫療系統:持續推動健康IT工具的開發和應用、資料共享、普及健康IT基礎設施、保護個人隱私和安全、整合的公共衛生資料和基礎設施。 在健康IT策略計畫中也聚焦在健康公平性、人工智慧應用、資料共享及安全性等議題,並提出了六大實施原則:以人為本的包容性設計、安全且優質的健康資訊、資料導向的決策、提升全民健康公平性、鼓勵創新和競爭。透過聯邦政府健康IT策略目標與原則,預期在6年內提供更有效、公平和現在化的醫療系統。

TOP