FDA針對境內個人化診斷醫療器材管理發布指引文件草案
為促進美國境內個人化診斷醫療器材發展並進一步實現個人化醫療之理想與目標，於今(2011)年7月14日時，FDA於各界期盼下，正式對外公布了一份「個人化診斷醫療器材管理指引文件草案」(Draft Guidance on In Vitro Companion Diagnostic Devices)。而於此份新指引文件草案內容中，FDA除將體外個人化診斷醫療器材定義為：「一種提供可使用相對應之安全且有效治療產品資訊之體外診斷儀器」外，亦明確指出，將視此類個人化檢測醫療器材產品為具第三風險等級之醫療器材，並採「以風險為基礎」(Risk-Based)之管理方式。
依據上述新指引文件草案內容，FDA對於此類產品之管理，除明訂其基本管理原則外，於其中，亦另列出兩項較具重要性之例外核准條件。第一項，是關於「新治療方法」(new therapeutics)部分，FDA認為，於後述情況下，例如：(1)該項新治療方法係針對「嚴重」或「威脅病患生命」、(2)「無其他可替代該新治療方法存在」、或(3)將某治療產品與未經核准(或未釐清)安全或功效之體外個人化診斷醫療器材並用時，其為病患所帶來之利益，明顯高於使用該項未經許可或未釐清之體外個人化診斷醫療器材所將產生之風險等前提下，FDA或將例外核准該項新治療方法。其二，是關於「已上市治療產品」部分，依據新指引文件草案，於下列各條件下，或將例外核准製造商以補充方式所提出之「新標示」產品之上市申請案，包括：(1)該新標示產品乃係一項已通過主管機關審查之醫療產品，且已修正並可滿足主管機關於安全方面之要求；(2)該產品所進行之改良須仰賴使用此類診斷試劑(尚未取得核准或未釐清安全功效)；(3)將此項已上市治療產品與未經核准或未查驗釐清安全(或功效)之體外個人化診斷醫療器材並用時，其為病患所帶來之利益，明顯高於使用該項未經許可或查驗釐清之體外個人化診斷醫療器材所具之風險等。
此外，FDA方面還強調，若針對某項個人化診斷醫療器材之試驗結果顯示，其具較顯著之風險時，將進一步要求業者進行醫療器材臨床試驗(Investigational Device Exemption，簡稱IDE)。而截至目前為止，此項新指引文件草案自公布日起算，將開放60天供外界提供建議，其後FDA將參考各界回應，於修正後，再提出最終修正版本指引文件；然而，究竟FDA目前所擬採取之規範方式與態度，究否能符合境內業者及公眾之期待與需求？則有待後續之觀察，方得揭曉。
本文為「經濟部產業技術司科技專案成果」
美國食品及藥物管理局（U.S. Food and Drug Administration, USFDA）於2021年9月30日發佈了最新細胞與基因治療指南草案，提出細胞治療可透過「傘狀試驗」（umbrella trial）機制，使細胞治療於同一個臨床試驗計畫之下，針對同一類疾病，可進行兩種以上細胞治療技術試驗，來加速細胞治療臨床開發速度。 每個癌症病患實際上會有不同的基因變異，即使是相同類型的癌症也少有完全一樣的疾病機制（disease mechanism），因此，傳統臨床試驗僅能評估疾病機制較大族群的療效，但不同基因型的受試者對於相同藥物的反應可能有所差異，故難以預測病人是否將受益，亦或產生嚴重副作用，導致治癒效果不如預期。且現行的臨床治療規範中，即便醫師知道某標靶治療藥物對於特定基因體變異有效，但若此藥物未經USFDA核准於該腫瘤類型的適應症，醫師也無法使用。因此，透過傘狀實驗可提高細胞產品研發的靈活性與效率，並降低大量重複性工作，例如重複進行臨床前批次試驗、製程驗證、毒性測試…等等。若發生安全性疑慮，USFDA可針對個別研究組進行終止實驗，而不須將全部的臨床試驗計畫終止。 台灣未來可考慮將傘狀試驗納入細胞治療臨床試驗設計模式，並參考USFDA審核方式與標準，以加速台灣細胞治療或精準醫療發展。
IMDRF於2025年3月提出《醫療器材監管依賴計畫操作手冊》草案，促進國際監管的一致性與產品流通性一、緣起與目標 「依賴制度（reliance）」指一國有效利用他國的審查結果，而減少重複作業、提升效率，並促進病人更快取得安全、有效產品的政策。為此，國際醫療器材法規管理論壇（International Medical Device Regulators Forum, IMDRF）於2025年3月提出《醫療器材監管依賴計畫操作手冊》（Playbook for Medical Device Regulatory Reliance Programs）草案，協助各國建立與管理依賴制度。惟此制度並非「無條件接受他國決策」或「國際換證」，而須由各國自行決定如何利用依賴制度，並承擔最終監管責任。 二、應用範圍 該手冊適用於所有醫療器材（含體外診斷器材）或輔具，並涵蓋產品生命週期各階段（如技術文件審查或品質管理系統驗證等）。 三、依賴機制的類型 手冊歸納三類依賴機制並舉例說明： 1.工作共享（Work-sharing）：指多國協作進行監管任務，可為聯合評估、聯合檢查，或共同推出監管標準等。如IMDRF推出的「醫療器材單一稽查計畫」，訂定多國之驗證機構對製造商的統一稽核標準，使廠商受稽後所作成的稽查報告可一次性符合數國法規。 2.簡化審查（Abridged Review）：以他國完整的審查成果作為基礎，僅針對當地「特有」及「新增」的風險進行審查。如新加坡健康科學局已實施簡審制度。 3.承認（Recognition）：正式接受他國監管決策結果作為判斷依據，可分為單、雙、多邊的承認。如CE標誌的醫材可在歐盟27個成員國內通行。 四、結語 IMDRF並非藉由該手冊推行「最佳模式」，而是協助各國依需求發展適合的監管依賴策略，加強協作與資源共享，進而促進全球監管上的一致性與產品流通性。近年世界衛生組織及區域組織（如歐盟、東協、非洲聯盟發展署）越加重視各國監管法規的一致性，並將審查資源移向人工智慧或高風險醫材的監管探索中，此監管趨勢值得我國持續關注。
歐洲藥物管理局「臨床試驗資料公開與近用政策」(草案)之定案日期將延後歐洲藥物管理局（European Medicine Agency，EMA）於今年六月下旬起至九月底止，開放接受公眾針對該局所擬「臨床試驗資料公開與近用政策」草案（draft policy on publication and access to clinical-trial data）提出回饋意見。所有公眾建言都將由EMA加以檢視，並將成為上述政策草案正式定案前之參考。原本EMA預計在2013年年底即對上述政策草案拍版定案，然而，由於歐洲藥物管理局收到超過一千則來自四面八方、不同立場之公眾回饋意見，為求妥適、深入檢視、分析這些意見，EMA原訂之定案時程將被迫遞延。新的定案時間表最慢將於十二月中上旬公布。 根據上述「臨床試驗資料公開與近用政策」草案之現行版本（亦即提供公眾評論並回饋意見之版本），原則上，EMA所持有之臨床試驗資料，將依其類型之差異而適用不同的公開或近用標準。依照EMA之分類，試驗資料將被區分為（1）「公開後不會導致個資保護疑慮之試驗資料」、（2）「如經公開，可能產生個資保護疑慮之試驗資料」、（3）「內含商業機密資訊之試驗資料」等三大類。上述第三類之「內含商業機密資訊之試驗資料」不會受到此一政策草案之影響，第二類資料將有限制的公開與提供近用，至於第一類資料，則將公開於EMA網站上供公眾下載。
網路搜尋引擎龍頭Google 控告Microsoft剽竊搜尋結果網路搜尋引擎龍頭Google質疑Microsoft研發的“Bing”搜尋引擎有剽竊Google搜尋結果的狀況，對此Google已提出訴訟。Google表示，為了要調查是否有搜尋結果被剽竊的情形，故意在搜尋引擎中創造近100個毫無意義的搜尋關鍵字，例如“Hiybbprqag”、“Mbzrxpgiys”和“Indoswiftjobinproduction”等，同時對應該關鍵字插入虛假的搜尋結果。在幾個禮拜之後，Google發現競爭對手Microsoft 的Bing搜尋引擎也出現相同的搜尋結果，因此認為Bing有剽竊之疑。Google表示：「Google的搜尋結果是經過多年辛苦努力的成果，這件事情對我們來說像是一場馬拉松賽跑中有人在背後偷襲你，然後突然跳到終點站前迎接勝利，是一種欺騙的行為。」 Microsoft否認剽竊搜尋結果，認為這是Microsoft用來提高搜尋品質結果的方法之一，Bing實際上使用不同的符號和方法來對於不同的搜尋結果加以分級，用來辨別不同的搜尋結果。同時針對搜尋結果提供多數關連的答案，藉此增加消費者對於Bing搜尋引擎的良好經驗，Google使用間諜手法（Spy-novelesque stunt）對競爭對手進行調查，此舉已抹黑Bing，蒙上不好的評價。 Google提出抗辯認為Bing的行為構成簡單而顯然的詐欺，造成不同的搜尋引擎產生同樣的搜尋結果。況且搜尋引擎的功能，若可以出現與Google搜尋下相同的結果，並無法保證能創造出更好的搜尋品質，Microsoft的說法無法獲得肯認，後續延燒的訴訟爭議，有待日後進一步觀察。