由於起始材料(starting material)與其作用機制的複雜性,如何評估細胞和基因治療(Cell and Gene Therapy, CGT)產品的效價,並且確保產品效價有一致性,是一項複雜的工作。因應近年CGT產品的發展,美國食品及藥物管理局(U.S. Food and Drug Administration, FDA)於2023年12月28日發布《細胞和基因治療產品效價保證指引草案》(Potency Assurance for Cellular and Gene Therapy Products Draft Guidance for Industry),旨在提供廠商基於科學與風險評估的效價確保策略。
指引草案重點如下:
1.確立效價測試基準:納入2011年《細胞和基因治療產品的效價測試指引》(Potency Tests for Cellular and Gene Therapy Products Guidance for Industry)中關於效價測試設計的具體建議,包括專一性、準確性和精確性等要求。
2.建立涵蓋產品生命週期的效價保證策略:強調在整個產品生命週期中,進行效價測試的重要性,涵蓋製程設計、製程控制、物料控制與批次檢測等多個環節。
3.導入風險管理評估概念:包括根據CGT產品的作用機制、臨床指示和給藥途徑來訂定目標產品品質(Quality Target Product Profile, QTPP),確定與效價相關的關鍵品質因素(Critical Quality Attributes, CQA)、以及影響CQA的關鍵性製程因素(Critical Process Parameter, CPP)等,並應用到效價保證策略中。
依照這份指引草案,未來廠商在產品開發早期階段就需要進行產品性質與作用機制的風險評估,在製造過程中持續進行品質監控,並詳細記錄其效價測試方法。這樣能確保產品在每個生產階段都符合FDA的安全性和效價標準,從而減少市場准入的障礙,也增強了公眾對CGT產品安全性和療效的信心,加快創新治療方法的推廣,而後續亦值得關注2024年3月27日所徵集的意見。
為確保各會員國能有效執行歐盟科研架構計畫(Horizon 2020),歐盟執委會每年針對各會員國整體創新能力及研發活動進行評估,據此研提創新競爭力排名,並定期公布歐盟創新計分板報告(European Innovation Scoreboard, EIS)。而觀諸最新公布2016歐盟創新計分板報告((European Innovation Scoreboard 2016),可歸納以下三項要點: (一) 2016歐盟創新研發能力成長趨緩 由於研發資金政策之限制以及英國脫歐影響下,相較於去年(2015)歐盟創新計分板報告(European Innovation Scoreboard 2015, EIS)之統計,今年度(2016)歐盟整體之創新研發能力成長趨緩。 (二) 2016創新研發先驅仍為瑞典,部分國家仍有大幅度之成長 而今年之歐盟創新計分板報告在整體創新競爭力排名上,第一名仍為瑞典,其次則為丹麥,芬蘭,德國和荷蘭。而相較於去年之排名,拉脫維亞、馬爾他、立陶宛、荷蘭等國家則有顯著之成長。 (三) 在個別指標項目中,會員國創新表現亦有不同 此外,獨立創新指標項目中,各會員國亦有不同之創新表現,例如:在「創新人力資源」及「學術研究項目」中,由瑞典榮獲最具競爭力之國家;而在「創新財政環境」項目中第一名為芬蘭;「創新私人投資」、「創新網絡」及「中小企業創新」等三大項目中,則分別由德國、比利時及愛爾蘭奪冠。
何謂「標準必要專利」?標準必要專利(standards-essential patents,SEPs)是國際標準組織所採行的一種專利運用模式,主要係為了使標準共通技術普及之同時平衡專利權人之利益,將技術發展中重要的標準共通技術結合專利保護,同時均要求專利權人須簽署FRAND(Fair,Reasonable and Non-discriminatory)條款,以公平、合理、無歧視之原則收取合理數額之專利授權費供標準化組織成員有償使用。然而,因專利本身即是一種合法壟斷,是以標準必要專利之授權模式可實現利益最大化;但涉及到具高度共通性又難以迴避的技術時,應當避免少數專利權人濫用專利權和市場壟斷。因此,專利權人和被授權人之間,對於收取合理專利授權費之議題,在一直無法取得共識之下,往往訴諸法律解決。從美國聯邦法院涉及標準必要專利侵權之訴訟案例,可看出美國針對標準必要專利目前主要有下列幾種趨勢:(1)合理之專利授權費以該技術佔產品元件之比率計算;(2)標準必要專利之授權費金額逐步降低;(3)專利權人必須先進行授權流程(4)不能直接申請禁制令。
國防訓儲制將有重大變革,研發納入替代役行政院跨部會會議審查通過替代役條例修正草案,將研發役納入替代役,取代現行的國防訓儲制,惟研發替代役規劃內容並不等同於現行國防訓儲制,例如:國防訓儲限制預官申請,但研發替代役並未限制,此將使海外人才、海外小留學生等符合科技研發資格的碩博士,均可申請回台進入科技廠商服研發替代役。 此外,國防訓儲制在入伍短暫基礎訓練後,就如同後備軍人進入民間科高科技企業領一般工程師高薪,並享有分紅、配股,被外界抨擊為不公,未來研發替代役將改革這項缺點。將來申請服研發替代役者,在一年多的法定義務役期過後,超過的服役期限替代役男始可領取一般工程師薪水。 研發替代役役期除一年四個月法定義務役外,最長可申請延長三年,但期限要報院核定,具有彈性。至於科技大廠最關心的員額數量,仍將依內政部替代亦審議委員會審查各需用機關替代議員額需求要點第3點進行審查並視兵源調度,然員額可望逐年提升。 內政部並將進一步訂定研發替代役申請辦法,使海外人才可透過網路申請,預料研發替代役將可吸引海外學人歸國貢獻研發,對提升產業競力將有助益。替代役修正修正草案送行政院院會通過後,將送交立院審議,行政院表示會積極爭取法案在本會期過關,最快九十六年可實施。